Cilj zakona je izboljšati dostop bolnikov, zlasti otrok, do najsodobnejših oblik zdravljenja tako v Sloveniji kot v tujini ter odpraviti primere, ko se zdravljenje zaradi finančnih ali administrativnih ovir zavlačuje ali sploh ne izvede.

Predlog zakona je na seji komisije predstavila mag. Meira Hot, ki je poudarila, da mora imeti vsak bolnik z redko boleznijo dostop do varne in strokovno utemeljene terapije, kadar ta obstaja. Po njenih besedah zdravljenje ne bi smelo biti odvisno od tega, ali se izvaja doma ali v tujini, temveč od potreb bolnika in strokovnih priporočil.

Zakon predvideva ustanovitev posebnega Sklada za redke bolezni kot ločenega finančnega mehanizma znotraj Zavoda za zdravstveno zavarovanje Slovenije. Sklad bo namenjen izključno financiranju zdravljenja redkih bolezni, sredstva pa bodo zagotovljena iz državnega proračuna, prispevkov ZZZS ter donacij. Upravljanje sredstev bo temeljilo na načelih učinkovitosti, transparentnosti in strokovne presoje.

V Socialnih demokratih poudarjajo, da se predlog zakona naslanja na dobre prakse iz tujine in se umešča v širši sistem obravnave redkih bolezni v Sloveniji, ki se postopno krepi tudi z vzpostavitvijo registra redkih bolezni ter sodelovanjem v evropskih referenčnih mrežah. Poseben poudarek je namenjen vključevanju domačih in tujih strokovnjakov v odločanje o upravičenosti do financiranja ter možnosti izrednega uvoza zdravil ali zdravljenja v tujini, kadar v Sloveniji ni ustreznih možnosti.

Po besedah mag. Meire Hot se danes starši otrok z redkimi boleznimi pogosto znajdejo v položaju, ko so prisiljeni v humanitarne akcije in javno razkrivanje osebnih stisk. Namen zakona je takšne primere nadomestiti s sistemsko in pravično ureditvijo, ki bo družinam zagotovila pravočasno in dostojno pomoč.

Podpora komisije Državnega sveta po oceni predlagateljev potrjuje, da gre za zakon v širšem javnem interesu. Razprava je pokazala tudi odprtost za nadaljnje izboljšave predloga v nadaljevanju zakonodajnega postopka, s ciljem zagotoviti čim bolj učinkovito in strokovno utemeljeno ureditev.